Instytut Matki i Dziecka realizuje we współpracy z Agencją Badań Medycznych projekt, w ramach którego planowane jest przeprowadzenie niekomercyjnego badania klinicznego. Innowacyjny charakter badania BUTTERFLY (pierwsza immunoterapia w guzach kości i pierwsza terapia anty-GD2 w mięsaku Ewinga w Polsce) ma na celu harmonizację i standaryzację na poziomie diagnostyczno-terapeutycznym u pacjentów z chorobą oporną i nawrotową oraz pozwoli na stworzenie biobanku materiału biologicznego w tym rzadkim rozpoznaniu, co da impuls do dalszego rozwoju terapii spersonalizowanej.
Badanie kliniczne BUTTERFLY
Celem strategicznym badania BUTTERFLY jest przebadanie bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności zaawansowanej terapii (chemioimmunoterapii personalizowanej) z udostępnieniem nowego przeciwciała dla wszystkich polskich dzieci i młodych dorosłych z opornym na leczenie mięsakiem Ewinga, na którego komórkach zostanie stwierdzona ekspresja gangliozydu GD2. Ponadto w przypadku uzyskania poprawy wyników leczenia u pacjentów z ekspresją GD2, wprowadzenie powyższej diagnostyki do stratyfikacji ryzyka jako potencjalnej determinanty dla personalizowanej terapii.
Badanie wpisuje się w strategię poprawy jakości i efektywności opieki w Polsce nad pacjentami z opornym na standardową terapię mięsakiem Ewinga. Innowacyjny charakter badania BUTTERFLY (pierwsza immunoterapia w guzach kości i pierwsza terapia anty-GD2 w mięsaku Ewinga w Polsce) ma również na celu harmonizację i standaryzację na poziomie diagnostyczno-terapeutycznym u pacjentów z chorobą oporną i nawrotową (badanie, leczenie personalizowane) oraz pozwoli na stworzenie biobanku materiału biologicznego w tym rzadkim rozpoznaniu, co da impuls do dalszego rozwoju terapii spersonalizowanej.
Projekt swoim zasięgiem ma objąć całą populację dzieci, młodzieży i młodych dorosłych od 2 r.ż. do ukończenia 21 r.ż. z progresją na leczeniu lub wznową mięsaka Ewinga.
ZOBACZ WIĘCEJ: BADANIA KLINICZNE W ONKOLOGII
Mięsak Ewinga
Mięsak Ewinga (ES) to wysoce agresywny nowotwór, którego częstość występowania wzrasta wraz z wiekiem (mediana wieku 15-19 lat). Niestety niepowodzenie leczenia dotyczy około 20-30% pacjentów. 5-letnie przeżycie całkowite wynosi około 20-25% w przypadku nawrotu, a 2-letnie przeżycie mniej niż 5% u pacjentów, u których doszło do progresji w trakcie leczenia pierwszego rzutu.
Pomimo intensyfikacji chemioterapii i radioterapii, agresywnych zabiegów chirurgicznych u pacjentów z rozsiewem i negatywnymi czynnikami rokowniczymi, od ponad 30 lat nie uzyskano poprawy wyników leczenia mięsaków. Z tego powodu badane są inne opcje terapeutyczne.
Gangliozydy to glikosfingolipidy zakotwiczone w błonie komórkowej. Pełnią różnorodne funkcje w komórce, w tym uczestniczą w transdukcji sygnału w komórkach, regulacji proliferacji i różnicowania komórek, adhezji międzykomórkowej i mechanizmach śmierci komórki. Zmiany w ekspresji gangliozydów zaobserwowano w komórkach nowotworowych. Gangliozyd GD2 ulega silnej ekspresji w nerwiaku zarodkowym (neuroblastoma, NBL), a także w kostniakomięsaku (osteosarcoma) i innych nowotworach, takich jak mięsak Ewinga.
Według wstępnych danych u około 60-80% pacjentów z ES wykrywa się GD2 na powierzchni komórek nowotworowych. Aktywność na ksytamabu wykazano u pacjentów z NBL, u których na komórkach nowotworowych stwierdzano ekspresję GD2. Skuteczność kliniczna terapii anty-GD2 w NBL oraz przedkliniczne dowody aktywności limfocytów T swoistych dla GD2 przeciwko heteroprzeszczepom ES, jak również potrzeba poszukiwania nowych, skojarzonych terapii, uzasadniają badanie naksytamabu w połączeniu z chemioterapią w mięsaku Ewinga.
W ramach badania BUTTERFLY protokół chemioterapii będzie oparty o dane pochodzące z leczenia NBL oraz standardowe leczenie w przypadku wznów i niepowodzeń ES i będzie zawierał irynotekan i temozolomid (IT). Schemat ten jest skuteczny i dobrze tolerowany u pacjentów z opornym na leczenie/nawrotowym ES. Dane z badań dotyczących NBL potwierdzają bezpieczeństwo połączenia IT z terapią anty-GD2 nawet u pacjentów wcześniej intensywnie leczonych.
Dodanie naksytamabu do chemioterapii może poprawić wyniki u pacjentów z opornym na leczenie/nawrotowym mięsakiem Ewinga. W oparciu o powyższe dane projekt zakłada ocenę bezpieczeństwa skojarzenia naksytamabu i standardowej co3-tygodniowej chemioterapii (CHT) u pacjentów z opornym na leczenie mięsakiem Ewinga.
źródło: materiały prasowe
PRZEJDŹ DO: STRONA GŁÓWNA
