Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) przyznała produktowi tisagenlecleucel (terapia CAR-T) status zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (RMAT) w nowym, eksperymentalnym wskazaniu. Chodzi o leczenie pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem grudkowym (ang. follicularlymphoma – FL).
Jeśli produkt uzyska rejestrację w leczeniu chłoniaka grudkowego, będzie to trzecie wskazanie do stosowania terapii CAR-T. Dla przypomnienia, dotychczas immunoterapia CAR-T uzyskała rejestrację w leczeniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) u dzieci i młodych dorosłych oraz chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL) u dorosłych.
Program przyznawania statutu RMAT stanowi części Ustawy 21st Century CuresAct. Stworzono go, aby usprawnić proces opracowywania i oceny terapii z dziedziny medycyny regeneracyjnej, które z założenia mają leczyć, modyfikować, cofać lub wyleczyć poważne choroby.
Przyznawane przez FDA oznaczenia jako terapia zaawansowana medycyny regeneracyjnej odzwierciedla niezaspokojoną potrzebę terapeutyczną pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie postacią chłoniaka grudkowego. FDA przyznała status RMAT dla tisagenlecleucelu w oparciu o wstępne wyniki z wciąż trwającego wieloośrodkowego badania klinicznego II fazy ELARA.
Spodziewany termin zgłoszenia wniosku w sprawie stosowania terapii CAR-T leczeniu chłoniaka grudkowego w Stanach Zjednoczonych to 2021 rok.
Chłoniak grudkowy – terapia CAR-T
Chłoniak grudkowy to druga najczęściej występująca odmiana chłoniaka nieziarniczego. Chłoniak grudkowy chłoniakiem indolentnym i stanowi około 22% wszystkich przypadków chłoniaka nieziarniczego.
Uważa się, że pomimo stosowania nowych terapii, które wydłużają przeżycie całkowite, chłoniak grudkowy jest chorobą nieuleczalną, charakteryzującą się przebiegiem nawrotowo-remisyjnym. Chociaż w terapii trzeciej linii (lub późniejszych) dla pacjentów z chłoniakiem grudkowym dostępnych jest wiele różnych opcji leczenia systemowego, to ich skuteczność gwałtownie spada w kolejnych liniach leczenia.
Pacjent chory na nawrotowego chłoniaka grudkowego może w trakcie swojego życia przejść około pięć linii leczenia (mediana), natomiast niektórzy chorzy przechodzą ich nawet 12.
Tymczasem część pacjentów, którzy są oporni na leczenie lub doświadczają szybkiej wznowy, a wyczerpali już dostępne opcje leczenia, jest na tyle zdrowych, że wciąż mogą otrzymać aktywną terapię.
źródło: materiały prasowe.
