12 stycznia 2024 roku w Katedrze i Klinice Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM pierwszy dorosły pacjent z białaczką limfoblastyczną został włączony do badania klinicznego nad innowacyjną terapią przeciwnowotworową, która wykorzystuje genetycznie modyfikowane limfocyty pacjenta – tzw. limfocyty CAR-T.
Terapia CAR-T opiera się na zmodyfikowanych genetycznie limfocytach T, które dzięki modyfikacji uzyskały zdolność rozpoznawania cechy komórki nowotworowej i dzięki czemu są zdolne do jej zniszczenia. Określana jest jako przełom w walce z nowotworami.
– Strategia terapeutyczna opiera się na tym, żeby z własnych komórek układu odpornościowego pacjenta wytworzyć lek poprzez genetyczną modyfikację. W efekcie komórki odpornościowe stają się „zaprogramowanymi zabójcami” dla określonego nowotworu. Przeprogramowanie genetyczne następuje poza organizmem. I jest to przeprogramowanie trwałe. Zmienione komórki potencjalnie mają funkcjonować w organizmie pacjenta przez wiele lat. Ta strategia to przełamanie barier psychologicznych i obaw związanych z modyfikacjami genetycznymi w medycynie – wyjaśnia prof. Grzegorz Basak, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM.
Terapia jest niezwykle kosztowna, dlatego do tej pory była możliwa tylko w określonych przypadkach, w ramach programu lekowego. A teraz, dzięki finansowaniu z Agencji Badań Medycznych, nasi specjaliści mogą pomóc następnym pacjentom.
Terapia CAR-T u dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną
W 2020 roku uczelnia otrzymała ponad 17 mln dofinansowania od Agencji Badań Medycznych na realizację projektu pt. „Zastosowanie limfocytów CAR-T antyCD19 w leczeniu dorosłych chorych na nawrotową i oporną ostrą białaczkę limfoblastyczną (MERMAID1).” To pozwoliło objąć terapią pacjentów, którzy ze względu na wiek i inne ograniczenia nie mieli szansy na refundowane leczenie z NFZ.
12 stycznia 2024 r. do tego innowacyjnego badania klinicznego został włączony pierwszy pacjent. Pacjent to 40-letni chory z ostrą białaczką limfoblastyczną, u którego doszło do wczesnego nawrotu choroby. Wcześniej z powodzeniem był leczony celowaną chemioterapią. Aby wyleczyć białaczkę niezbędna byłaby transplantacja komórek krwiotwórczych, której nie można wykonać z powodu braku dawców. Alternatywą jest terapia CAR-T, do której pacjent został zakwalifikowany.
Specjaliści zakładają, że pacjent ma realne szanse na wyleczenie choroby. I choć trudno jednoznacznie je oszacować, można mówić o zakresie 30-50%.
– Obserwujemy korzystne efekty tych terapii, ale chcielibyśmy móc leczyć jeszcze skuteczniej. W tym celu konieczne jest prowadzenie badań klinicznych, także tych niekomercyjnych – podkreśla prof. Basak.
W badaniu klinicznym MERMAID1 będzie leczonych 20 chorych, zarówno w UCK WUM, jak i ośrodkach partnerów w projekcie – Narodowym Instytucie Onkologii, Oddział w Gliwicach oraz w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii.
źródło: www.wum.edu.pl
PRZEJDŹ DO: TECHNOLOGIA CAR-T
