Mijają dwa lata od rejestracji w Europie pierwszych innowacyjnych terapii CAR-T cells, które ratują życie osób z opornymi na leczenie lub nawracającymi nowotworami: ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B u dzieci i młodych dorosłych do 25. roku życia (pALL) i dorosłych z chłoniakiem (DLBCL).
Metoda CAR-T wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta i zaawansowaną inżynierię genetyczną, aby walczyć z nowotworami dzięki zmodyfikowanym genetycznie limfocytom T. Terapia daje szansę na wydłużenie życia, a nawet wyleczenie choroby u osób, u których lekarze wyczerpali aktualnie dostępne metody postępowania .
Ministerstwo Zdrowia zapowiedziało rozpoczęcie rozmów dot. finansowania CAR-T z budżetu płatnika na początku 2021 roku.
Terapia genowa CAR-T w Polsce
Terapie komórkowe i genowe CAR-T są określane przez ekspertów przełomem w leczeniu chorych na nowotwory. To obecnie jedna z najnowocześniejszych i najbardziej zaawansowanych procedur medycznych dostępna na świecie i refundowana już w wielu krajach Europy.
Przez dziesięciolecia badacze poszukiwali różnych sposobów wykorzystania ludzkiego układu odpornościowego do walki z nowotworami. Dzięki innowacyjności i wytrwałości odkryto autologiczne terapie CAR-T. W przeciwieństwie do typowych produktów małocząsteczkowych lub leków biologicznych autologiczne terapie CAR-T są dostosowane do indywidualnych potrzeb danego pacjenta. W związku z tym konieczna jest zmiana podejścia do produkcji, logistyki i administracji.
Polska stoi jeszcze przed wyzwaniem refundacyjnym w tym zakresie, ale Ministerstwo Zdrowia zapowiada, że już na początku przyszłego roku rozpoczną się rozmowy z firmami farmaceutycznymi na temat szczegółowych rozwiązań związanych z finansowaniem innowacyjnego leczenia .
Ze względu na specyfikę przygotowania oraz podania terapii CAR-T, które są zrejestrowane komercyjnie, do ich stosowania wymagana jest odpowiednia infrastruktura ośrodka i przeszkolenie kadry specjalistów.
W Polsce obecnie trzy ośrodki zakończyły formalny proces certyfikacji, który potwierdza ich przygotowanie:
- Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie
- Państwowy Instytut Badawczy oddział w Gliwicach
- Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu.
Finansowanie i refundacja leczenia CAR-T w Polsce
Terapia CAR-T jest obecnie refundowana w 17 krajach Unii Europejskiej. Umożliwienie chorym dostępu do tej przełomowej metody leczenia jest aktualnie jednym z najważniejszych wyzwań refundacyjnych w polskiej hematologii.
– CAR-T jest najbardziej zaawansowaną formą terapii komórkowej, która wiąże się z olbrzymimi nadziejami dla pacjentów, ale też oczekiwaniami ze strony lekarzy – mówi prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, z Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach.
Immunoterapia CAR-T to metoda leczenia, która po jednorazowym podaniu może przynieść wieloletni efekt. To fundamentalna zmiana w sposobie leczenia, ale także ewolucja paradygmatu dla systemów opieki zdrowotnej i ekspertów zajmujących się kwestią finansowania terapii.
– Terapie te ze względu na swoją skuteczność (udowodnioną w badaniach klinicznych, limitowaną oczywiście długością ich trwania) często niosą korzyści zdrowotne o wiele wyższe niż ich chemiczne lub biologiczne komparatory dając podobne lub lepsze współczynniki efektywności kosztowej – podkreśla prof. Marcin Czech, prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego.
Zdaniem eksperta właściwym podejściem do finansowania metody CAR-T są instrumenty dzielenia ryzyka oparte o wyniki zdrowotne. – Dostępne opcje finansowe, również w polskim porządku prawnym, mogą zbliżyć się do, szeroko dyskutowanych w Stanach Zjednoczonych, rozwiązań typu value-based-healthcare (VBHC), w których płatność za terapię (lub jej część) jest odroczona do czasu uzyskania zadowalających, predefiniowanych wyników zdrowotnych, uzyskanych w odpowiednim czasie – dodaje.
– Z doświadczeń z innych krajów wiemy jak bardzo ważna jest współpraca firmy ze środowiskiem medycznym oraz płatnikiem. Na wielu rynkach pokazaliśmy, że jesteśmy gotowi na taką współpracę, jestem przekonany, że także w Polsce wypracujemy rozwiązania zapewniające dostęp do CAR-T dla potrzebujących pacjentów – przekonuje Emanuele Ostuni, Head of Europe, Cell &GeneTherapy, Novartis Oncology.
Za pojęciem CAR-T kryją się również różne drogi rozwoju w ramach badań klinicznych w coraz to większej liczbie wskazań. Jedna bazuje na działalności podmiotów komercyjnych, jakimi są firmy farmaceutyczne, inna, to prace nad CAR-T rozwijanym w krajowych ośrodkach akademickich. Polskie ośrodki akademickie także pracują nad CAR-T w kolejnych wskazaniach. Szacuje się, że opracowanie lokalnego produktu zajmuje co najmniej trzy lata.
– Jestem przekonana, że najlepszym rozwiązaniem jest połączenie obu tych dróg. […] Lepiej wykorzystać istniejące produkty komercyjne, a pieniądze na rozwój lokalnej terapii CAR-T przeznaczyć na opracowanie leczenia innego nowotworu, w przypadku którego nie istnieje żadna terapia dostępna – tłumaczy prof. Polina Stepensky, dyrektor Oddziału Transplantacji Szpiku Kostnego oraz Immunoterapii Nowotworów Dorosłych i Dzieci z Uniwersyteckiego Centrum Medycznego Hadassah w Jerozolimie, jeden z pionierów akademickich badań klinicznych nad rozwojem terapii CAR-T w Izraelu.
Partner relacji: Novartis
POLEAMY: TERAPIA CAR-T – BAZA WIEDZY
