Home > Baza wiedzy > Terapia CAR-T: dostęp, doświadczenia i perspektywy na rynku polskim

Terapia CAR-T: dostęp, doświadczenia i perspektywy na rynku polskim

terapia CAR-T w Polsce

Mijają dwa lata od rejestracji w Europie pierwszych innowacyjnych terapii CAR-T cells, które ratują życie osób z opornymi na leczenie lub nawracającymi nowotworami: ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B u dzieci i młodych dorosłych do 25. roku życia (pALL) i dorosłych z chłoniakiem (DLBCL).

Metoda CAR-T wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta i zaawansowaną inżynierię genetyczną, aby walczyć z nowotworami dzięki zmodyfikowanym genetycznie limfocytom T. Terapia daje szansę na wydłużenie życia, a nawet wyleczenie choroby u osób, u których lekarze wyczerpali aktualnie dostępne metody postępowania .

Ministerstwo Zdrowia zapowiedziało rozpoczęcie rozmów dot. finansowania CAR-T z budżetu płatnika na początku 2021 roku.

Terapia genowa CAR-T w Polsce

Terapie komórkowe i genowe CAR-T są określane przez ekspertów przełomem w leczeniu chorych na nowotwory. To obecnie jedna z najnowocześniejszych i najbardziej zaawansowanych procedur medycznych dostępna na świecie i refundowana już w wielu krajach Europy.

Przez dziesięciolecia badacze poszukiwali różnych sposobów wykorzystania ludzkiego układu odpornościowego do walki z nowotworami. Dzięki innowacyjności i wytrwałości odkryto autologiczne terapie CAR-T. W przeciwieństwie do typowych produktów małocząsteczkowych lub leków biologicznych autologiczne terapie CAR-T są dostosowane do indywidualnych potrzeb danego pacjenta. W związku z tym konieczna jest zmiana podejścia do produkcji, logistyki i administracji.

Polska stoi jeszcze przed wyzwaniem refundacyjnym w tym zakresie, ale Ministerstwo Zdrowia zapowiada, że już na początku przyszłego roku rozpoczną się rozmowy z firmami farmaceutycznymi na temat szczegółowych rozwiązań związanych z finansowaniem innowacyjnego leczenia .

Ze względu na specyfikę przygotowania oraz podania terapii CAR-T, które są zrejestrowane komercyjnie, do ich stosowania wymagana jest odpowiednia infrastruktura ośrodka i przeszkolenie kadry specjalistów.

W Polsce obecnie trzy ośrodki zakończyły formalny proces certyfikacji, który potwierdza ich przygotowanie:

  • Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie
  • Państwowy Instytut Badawczy oddział w Gliwicach
  • Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu.

Finansowanie i refundacja leczenia CAR-T w Polsce

Terapia CAR-T jest obecnie refundowana w 17 krajach Unii Europejskiej. Umożliwienie chorym dostępu do tej przełomowej metody leczenia jest aktualnie jednym z najważniejszych wyzwań refundacyjnych w polskiej hematologii.

CAR-T jest najbardziej zaawansowaną formą terapii komórkowej, która wiąże się z olbrzymimi nadziejami dla pacjentów, ale też oczekiwaniami ze strony lekarzy – mówi prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, z Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach.

Immunoterapia CAR-T to metoda leczenia, która po jednorazowym podaniu może przynieść wieloletni efekt. To fundamentalna zmiana w sposobie leczenia, ale także ewolucja paradygmatu dla systemów opieki zdrowotnej i ekspertów zajmujących się kwestią finansowania terapii.

Terapie te ze względu na swoją skuteczność (udowodnioną w badaniach klinicznych, limitowaną oczywiście długością ich trwania) często niosą korzyści zdrowotne o wiele wyższe niż ich chemiczne lub biologiczne komparatory dając podobne lub lepsze współczynniki efektywności kosztowej – podkreśla prof. Marcin Czech, prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego.

Zdaniem eksperta właściwym podejściem do finansowania metody CAR-T są instrumenty dzielenia ryzyka oparte o wyniki zdrowotne. – Dostępne opcje finansowe, również w polskim porządku prawnym, mogą zbliżyć się do, szeroko dyskutowanych w Stanach Zjednoczonych, rozwiązań typu value-based-healthcare (VBHC), w których płatność za terapię (lub jej część) jest odroczona do czasu uzyskania zadowalających, predefiniowanych wyników zdrowotnych, uzyskanych w odpowiednim czasie – dodaje.

Z doświadczeń z innych krajów wiemy jak bardzo ważna jest współpraca firmy ze środowiskiem medycznym oraz płatnikiem. Na wielu rynkach pokazaliśmy, że jesteśmy gotowi na taką współpracę, jestem przekonany, że także w Polsce wypracujemy rozwiązania zapewniające dostęp do CAR-T dla potrzebujących pacjentów – przekonuje Emanuele Ostuni, Head of Europe, Cell &GeneTherapy, Novartis Oncology.

Za pojęciem CAR-T kryją się również różne drogi rozwoju w ramach badań klinicznych w coraz to większej liczbie wskazań. Jedna bazuje na działalności podmiotów komercyjnych, jakimi są firmy farmaceutyczne, inna, to prace nad CAR-T rozwijanym w krajowych ośrodkach akademickich. Polskie ośrodki akademickie także pracują nad CAR-T w kolejnych wskazaniach. Szacuje się, że opracowanie lokalnego produktu zajmuje co najmniej trzy lata.

Jestem przekonana, że najlepszym rozwiązaniem jest połączenie obu tych dróg. […] Lepiej wykorzystać istniejące produkty komercyjne, a pieniądze na rozwój lokalnej terapii CAR-T przeznaczyć na opracowanie leczenia innego nowotworu, w przypadku którego nie istnieje żadna terapia dostępna – tłumaczy prof. Polina Stepensky, dyrektor Oddziału Transplantacji Szpiku Kostnego oraz Immunoterapii Nowotworów Dorosłych i Dzieci z Uniwersyteckiego Centrum Medycznego Hadassah w Jerozolimie, jeden z pionierów akademickich badań klinicznych nad rozwojem terapii CAR-T w Izraelu.

Partner relacji: Novartis

POLEAMY: TERAPIA CAR-T – BAZA WIEDZY

Powiązane materiały
narodowy instytut onkologii czerniak
Przedoperacyjne leczenie czerniaka III stopnia za pomocą immunoterapii
leczenie neoadjuwantowe raka płuca
Refundacja terapii neoadjuwantowej poszerza dostęp do leczenia raka płuca
światowy dzień raka nerki
Światowy Dzień Raka Nerki – komunikacja podstawą współpracy
terapie komórkowe raka
Terapie komórkowe – precyzyjna immunoterapia