W marcu minął rok, odkąd pierwszy pacjent w Polsce otrzymał komórki CAR-T we wskazaniu oporna/nawrotowa ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B u dzieci i dorosłych do 25. roku życia. Po wieloletnich zmaganiach z chorobą, po raz pierwszy nie nastąpił jej nawrót. Obecnie chłopiec jest zdrowy, ma niewykrywalną chorobę resztkową.
Do tej pory z innowacyjnej terapii CAR-T w Polsce skorzystało kilkoro dzieci. Metoda CAR-T wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta i zaawansowaną inżynierię genetyczną, by walczyć z nowotworami dzięki zmodyfikowanym genetycznie limfocytom T.
Terapia CAR-T w ostrej białaczce limfoblastycznej
Rocznie w Polsce u ponad 1000 dzieci zostaje rozpoznany nowotwór. W większości przypadków najmłodsi bardzo dobrze odpowiadają na standardowe schematy leczenia. Są jednak niewielkie grupy pacjentów, u których choroba nawraca lub jest oporna na leczenie. Przykładem takiej właśnie grupy pacjentów jest ok. 15-20% chorych pacjentów pediatrycznych na ostrą białaczkę limfoblastyczną. Szansą na ich skuteczne wyleczenie są terapie komórkowe i genowe CAR-T, określane przez ekspertów przełomem.
Aktualnie ta metoda leczenia jest zarejestrowana także w leczeniu pacjentów dorosłych chorych na opornego/nawracającego chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL) i pierwotnego chłoniaka śródpiersia z dużych komórek B (PMBCL). To obecnie jedna z najnowocześniejszych i najbardziej zaawansowanych procedur medycznych dostępna na świecie, dająca szansę na życie u części pacjentów, którzy wyczerpali już inne metody leczenia.
PRZEJDŹ DO: TERAPIA CAR-T
Niemożliwe stało się możliwe
CAR-T to terapia ratująca życie pacjentom, którzy zmagają się z nawrotami choroby, niepowodzeniem transplantacji czy opornością na leczenie. Jedyną szansą dla części tych chorych, którzy spełniają kryteria kwalifikacji oceniane przez lekarza, jest technologia CAR-T.
Najprościej mówiąc, terapia CAR-T daje nowe możliwości układowi odpornościowemu i programuje genetycznie pobrane od pacjenta komórki (limfocyty-T) w taki sposób, aby mogły rozpoznać i zwalczyć komórki nowotworowe bardziej efektywnie.
Takie leczenie daje szansę na wydłużenie życia, a nawet wyleczenie osób, u których lekarze wyczerpali aktualnie dostępne metody postępowania. Eksperci szacują, że dzięki CAR-T około 50 proc. chorych na białaczkę i ok. 40 proc. pacjentów z chłoniakami (DLBCL i ALL) ma szansę na osiągnięcie trwałych remisji.
W Polsce obecnie trzy ośrodki zakończyły formalny proces certyfikacji, który potwierdza ich przygotowanie do stosowania tej terapii. Dla dorosłych pacjentów są to Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie (Oddział w Gliwicach).
Przylądek Nadziei we Wrocławiu to w tym momencie jedyny ośrodek pediatryczny w Polsce stosujący technologię CAR-T. Komórki CAR-T otrzymała już czwórka polskich dzieci. Ich leczenie było możliwe dzięki internetowym zbiórkom, organizowanym przez rodziny. Terapia nie jest refundowana w Polsce.
źródło: informacja prasowa, bibliografia:
Dr n. med. Beata Jagielska, dr inż. Agnieszka Sznyk (red.), dz. cyt.
Gazeta Wyborcza Wrocław, Ilona Niebał, Wiele nadziei i nieco magii. To wyjątkowa, ale i bardzo droga kuracja w leczeniu nowotworów u dzieci,https://wroclaw.wyborcza.pl/wroclaw/7,35771,26709611,wiele-nadziei-i-nieco-magii-to-wyjatkowa-ale-i-bardzo-droga.html [data dostępu 17.02.2021].
G. Lipowska-Bhalla, D. E. Gilham, R. E. Hawkins, D. G. Rothwell, Targeted immunotherapy of cancer with CAR T cells: achievements and challenges, https://link.springer.com/article/10.1007/s00262-012-1254-0, data dostępu: 01.03.2021.
Krajowy Rejestr Nowotworów, liczba zachorowań w Polsce dzieci w wieku do 19lat,dane za 2018 r., raport możliwy dowygenerowania na stronie: http://onkologia.org.pl/raporty/#tabela_nowotwor [data dostępu: 25.02.2021].
K. Adamczewska-Wawrzynowicz, Blinatumomab u pacjentów pediatrycznych ze wznową lub opornością na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej: badania RIALTO, https://hematoonkologia.pl/ostre-bialaczki-dzieciece/news/id/4110-blinatumomab-u-pacjentow-pediatrycznych-ze-wznowa-lub-opornoscia-na-leczenie-ostrej-bialaczki-limfoblastycznej-badania-rialto [data dostępu: 01.03.2021]
Dr n. med. Beata Jagielska, dr inż. Agnieszka Sznyk (red.), Wartość i miejsce w systemie ochrony zdrowia terapii komórkowych i genowych na przykładzie CAR-T , raport 2020. https://www.innowo.org/userfiles/KBSB%20position%20paper%20U7.pdf [dostęp: 7.12.2020]
D. Dyba, Terapia car-t – nowoczesna metoda leczenia chłoniaków i białaczki, https://alivia.org.pl/wiedza-o-raku/terapia-car-t-nowoczesna-metoda-leczenia-chloniakow-i-bialaczki/ [data dostępu: 01.03.2021].
Puls Medycyny, Monika Rachtan, Terapia CAR-T daje nadzieję tym, którzy nie mieli szans na skuteczne leczenie, https://pulsmedycyny.pl/terapia-car-t-daje-nadzieje-tym-ktorzy-nie-mieli-szans-na-skuteczne-leczenie-1102981 [data dostępu: 01.03.2021]
POLECAMY: DZIAŁ IMMUNOTERAPIA CAR-T